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Sarepta Therapeutics, Inc., una compañía biofarmacéutica, se enfoca en el descubrimiento y desarrollo de terapias basadas en ARN para el tratamiento de enfermedades neuromusculares raras. La compañía ofrece EXONDYS 51, una terapia modificadora de la enfermedad ...
Sarepta Therapeutics, Inc., una compañía biofarmacéutica, se enfoca en el descubrimiento y desarrollo de terapias basadas en ARN para el tratamiento de enfermedades neuromusculares raras. La compañía ofrece EXONDYS 51, una terapia modificadora de la enfermedad para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que es una enfermedad genética rara de desgaste muscular causada por la ausencia de distrofina. También desarrolla SRP-4045 y SRP-4053, que son candidatos a productos clínicos de omisión de exones para el tratamiento de DMD. La compañía distribuye sus productos a través de una red de distribuidores especializados y farmacias especializadas en los Estados Unidos. Sarepta Therapeutics, Inc. fue fundada en 1980 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.
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